最新!我国学者“基因修复术”为盲眼病带来希望

  • 日期:07-09
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最新!中国学者“基因修复”给盲目眼病带来希望

视网膜色素变性是一种严重的眼病,可导致夜盲甚至失明。它缺乏有效的治疗方法。近日,中国科学技术大学研究组薛天教授与中国科学院神经科学研究所研究员邱子龙研究团队合作,首次获得准确基因通过“同源重组修复方法”修复实验小鼠,并使小鼠患有色素性视网膜炎。重获一些视觉特征。国际权威学术期刊《科学进展》发表了研究成果。

作为遗传性眼病,色素性视网膜炎的特征在于患者视网膜中感光细胞的逐渐降解,从出生后严重的夜盲症到视觉区域的逐渐减少直至完全失明。由于无法治愈,它给患者和家庭带来了巨大的压力。

CRISPR-Cas9基因编辑是治疗此类遗传疾病的潜在手段之一。在切割基因组后,发生称为“同源重组修复”的DNA修复机制,其可以准确地“纠正”错误的基因。然而,对于在出生后丧失分裂能力的感光细胞,修复机制效率极低并且成为阻碍其用于治疗疾病的关键困难。

为了解决这些问题,薛天教授的研究团队最近与谢子龙的研究团队合作,创新地引入了一种复杂的蛋白质系统,可以在DNA切割位点附近“募集”更多的模板DNA,促进同源重组的发生。并提高修复效率。利用这种新的基因编辑方法,他们成功地修复了视网膜杆细胞中的色素沉着变性突变,抑制了一些视杆细胞和视锥细胞的降解,并使患病小鼠恢复了一些视觉过敏能力。

可以理解,这种新方法可以解决非分裂细胞中难以进行同源重组修复的问题,并且可能广泛用于治疗各种人类遗传疾病。

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